科学vs.神经退化

魏茨曼研究所的两个实验室在对抗神经退行性变的战斗中处于领先地位，他们的发现可能最终有助于治疗——甚至治愈——两种不同的疾病:亨廷顿舞蹈病(HD)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，也被称为卢伽里克氏病。

亨廷顿舞蹈症是一种致命的遗传疾病，由亨廷顿基因突变引起，导致大脑神经细胞的渐进性破坏。HD通常在壮年发病，导致身体和认知能力恶化，目前尚无治愈方法。

现在，生物分子科学系的Rivka Dikstein教授已经确定了两个可以阻止Spt5活性的分子，Spt5是一种与HD发病有关的基因。spt5是一种基因转录的调节因子(导致蛋白质产生过程的早期阶段)，是转录与HD进展相关的突变亨廷顿基因所特别需要的。

Dikstein实验室的科学家阿纳特·巴哈特(Anat Bahat)博士领导的团队筛选了大约10万个小分子库，发现了两个与Spt5结合并阻止突变蛋白表达的分子。然而，当亨廷顿基因以正常、非突变的形式出现时，这些分子允许蛋白质表达发生。这些发现代表着一种能够“短路”导致亨廷顿舞蹈病的分子动力学的药物的最终开发的重要一步。

在另一项进展中，分子遗传学系的厄兰·霍恩斯坦(Eran Hornstein)教授最近发现了一种与ALS发病有关的分子。霍恩斯坦教授和他的同事领导了一项大型国际合作，确定了一个在运动神经元中起关键作用的microRNA基因。与健康个体相比，这种microRNA基因在ALS患者中的表达水平较低，这使得它成为早期ALS诊断的强大生物标志物。研究小组还发现了als相关microRNA编码基因的罕见突变。

霍恩斯坦教授的研究可能会引领人们走向新的策略，他和同事们发现的microRNA将被用来缓解渐冻症症状，从而将渐冻症从死刑转为可控制的慢性疾病。