开始:VCALENDAR版本:2.0 PRODID:-//hacksw/handcal//NONSGML v1.0//EN CALSCALE:GREGORIAN BEGIN:VEVENT DTSTART:20221225T110000Z DTEND:20221225T120000Z UID:63f7c0d7c68fa DTSTAMP:20230223T213903Z位置:帕尔曼化学科学大楼GEO:31.90574;34.80964描述:教授。丹·皮尔:积累的工作指出，在人类疾病中受到阻碍的相关基因和信号通路是潜在的治疗候选者。开发基于核酸的工具来操纵基因表达，如sirna、mRNA和基因组编辑策略，为个性化医疗开辟了机会。然而，尽管在开发RNA靶向传递载体方面取得了重大进展，主要是利用单克隆抗体(mAbs)进行靶向，但其临床转译尚未发生。部分原因是大规模的开发和生产要求以及当前技术的高批次到批次的可变性，这依赖于化学共轭。在这里，我们提出了一个自组装的模块化平台，可以构建理论上无限的RNA靶向载体。该平台自组装基于膜锚定脂蛋白，与rna负载的新型独特脂质纳米颗粒结合，与抗体Fc结构域相互作用。我们展示了8种不同单克隆抗体的简单切换，重定向体内不同白细胞亚群对sirna的特异性摄取。在炎症性肠病模型中，通过靶向结肠巨噬细胞来减轻炎症症状，以及在套细胞淋巴瘤异种移植模型中，通过靶向癌细胞诱导细胞死亡和提高生存率，证明了该平台的治疗潜力。此外，我将讨论利用该平台在体内将修饰过的mRNA传递到特定细胞类型的新方法。 I will also share some data on mRNA vaccines for COVID19 and Finally, I will share new data showing very high efficiency genome editing in glioma and metastatic ovarian cancer. This modular delivery platform can serve as a milestone in turning precision medicine feasible. SUMMARY:RNA-Lipid Nanoparticles 2.0: From Gene Silencing to Genome Editing END:VEVENT END:VCALENDAR