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我们研究神经退行性变的分子机制。我们对神经退行性变的非编码遗传学和RNA代谢的改变特别感兴趣。我们研究了神经疾病中rna相关的神经保护功能和不足,包括肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和FTD。

我们使用多学科方法,包括计算数据科学、小鼠遗传学和iPS细胞衍生的人类神经元。我们还将我们发现的神经退行性变的分子机制转化为潜在的治疗方法。我们开发了无细胞生物标志物,并基于临床试验中的发现测试了一种小分子疗法。